Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága jóváhagyta az első gyógyszert, amely késleltetheti az 1-es típusú cukorbetegség klinikai megjelenését.

2022. november 17-én az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a teplizumab-mzwv hatóanyagú infúziós készítményt, amely késlelteti a klinikai tünetekkel járó (ún. 3. stádiumú) 1-es típusú diabetes kialakulását olyan felnőtteknél és 8 éves vagy idősebb gyermekeknél, akik jelenleg az ún. korai (2-es stádiumú) betegségben szenvednek. (Valójában ebben a korai, betegségmegelőző állapotban az inzulintermelő sejtek elleni antitestek már jelen vannak, de az illető még többnyire tünet- és panaszmentes, esetleg csak célzottan kimutatható cukoranyagcsere-szabályozási zavar, pl. cukorterhelésre jelentkező hyperglikémia áll fent – a fordító megjegyzése.)

Kép forrása: ipon.hu

A világelsőnek számító terápia mai jóváhagyása fontos lehetőséget jelent a magas rizikójú, veszélyeztetett betegek számára” – nyilatkozta Dr. John Sharretts, az FDA vezető tisztségviselője. A gyógyszer újdonsága abban rejlik, hogy késleltetni tudja az 1-es típusú diabetes klinikai diagnózisát, ezzel hónapokig–évekig biztosítani képes egy betegségterhektől mentes időszakot.

Az 1-es típusú diabetes kialakulása során az immunrendszer megtámadja és elpusztítja az inzulintermelő sejteket. (Az 1-es típusú cukorbetegek vércukorszintje emiatt megemelkedett, így inzulin injekciók vagy inzulinpumpa használatára van szükségük a túléléshez, valamint a nap folyamán rendszeresen ellenőrizniük kell a vércukorszintjüket.)

Bár bármely életkorban megjelenhet, az 1-es típusú diabetest általában gyermekkorban vagy fiatal felnőttkorban diagnosztizálják. Nagyobb a kialakulás kockázata, ha valamelyik szülő vagy testvér 1-es típusú cukorbetegségben szenved, bár a legtöbb betegnek nincs családi előzménye.

Az új hatóanyag egyes immunsejtekhez kapcsolódva késlelteti a betegség folyamatos előrehaladását az ismert tünetekkel járó klinikai (ún. 3-as) stádiumba. Ez úgy lehetséges, hogy gátolja az inzulintermelő sejteket megtámadó immunsejteket, miközben növeli azon sejtek arányát, amelyek az immunválasz gátlására képesek. A készítményt intravénás infúzióban adják be naponta egyszer, 14 egymást követő napon keresztül.

A készítmény biztonságosságát és hatékonyságát egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatban értékelték 76 beteg bevonásával. A vizsgálatban a betegek véletlenszerűen a hatóanyagot vagy placebót kaptak naponta egyszer intravénás infúzió formájában 14 napon keresztül.

A hatékonyság elsődleges mérőszáma a vizsgálat kezdetétől a diabetes klinikai diagnózisáig (3.stádium) eltelt idő volt. A vizsgálati eredmények azt mutatták, hogy az átlag 51 hónapos, vagyis több mint 5 éves utánkövetés során a vizsgálati készítménnyel kezelt 44 beteg mindössze 45%-ánál, míg a placebót kapott 32 beteg 72%-ában alakult ki az 1-es típusú cukorbetegség.

A klinikai diagnózisig eltelt átlagos idő 50 hónap volt a kezelésben részesülőknél és 25 hónap a placebót kapók esetén.

A készítmény gyakoribb mellékhatásai közé tartozik a fehérvérsejtek számának csökkenése, bőrkiütés és fejfájás. A készítmény használata jelentős figyelmeztetéseket és óvintézkedéseket igényel: Szükség lehet bizonyos előkészítő orvosi beavatkozásokra (premedikáció), illetve az immunrendszer súlyos zavarát jelentő ún. „citokin-vihar” tüneteinek szoros megfigyelését írhatják elő. Előfordulhatnak továbbá túlérzékenységi reakciók, súlyos fertőzések és a limfociták számának csökkenése, illetve lényeges szempont, hogy élő, inaktivált, illetve mRNS alapú vakcináció a készítmény alkalmazása előtt időben megtörténjen. A gyógyszer engedélyeztetését a Provention Bio nevű cég végezte.

Az összefoglalót írta a sajtóközlemény alapján a Szurikáta Alapítvány részére:
Dr. Oláh Márk, egy 5 éves, diabéteszes kislány édesapja, kutató orvos
2022. november 18.

Az eredeti sajtóközlemény itt jelent meg >>>

Támogasd a munkánk!

Csatlakozz közösségünkhöz önkéntesként, ha teheted, adománnyal segítsd alapítványunkat, vagy cégeddel vegyél részt egy-egy projektünk megvalósulásában! Nézd meg, mennyi mindent tudunk megvalósítani a támogatásoddal!

Támogatom

Iratkozz fel hírlevelünkre!