A kutatások fontos mérföldkőhöz értek, lehetségesnek tűnik, hogy az inzulinfüggő páciensek mentesüljenek a kívülről, injekcióval való inzulinadagolás alól a jövőben.
Írta: Gillian Rutherford
2022. január 11.

James Shapiro egy új klinikai vizsgálatot vezetett, amely kimutatta, hogy az őssejtekből előállított inzulintermelő sejteket biztonságosan be lehet ültetni cukorbetegekbe. „Ez nem a végjáték, de egy nagy mérföldkő a sikerhez vezető úton” – mondja.

Diabéteszkutatók korai sikerekről számoltak be az első, emberen végzett klinikai kísérletek után, amelyek azt vizsgálták, biztonságos-e őssejtekből előállított inzulintermelő sejteket beültetni a testbe, hogy azok vegyék át az inzulintermelést.

A kutatócsoport a Cell Reports Medicine c. folyóiratban nemrégiben publikált tanulmányában a megvalósíthatósági és biztonságossági vizsgálatot közölt. (A tanulmány itt érhető el. >>>)

Az implantátumot kapó 17 páciens 35 százalékának vérében étkezések után inzulintermelésre utaló jeleket tudtak kimutatni a beültetést követő 6 hónapon belül, 63 százaléknál pedig bizonyítható volt az inzulintermelés a beültetett készülékekben, miután egy év elteltével eltávolították őket.

„Nagyon biztató eredmény ez”, mondta James Shapiro, a tanulmány első szerzője, az University of Alberta Orvosi és Fogorvosi Karának sebész- és orvosprofesszor, a sebészeti onkológia professzora és a Canada Research Chair program szakértője transzplantációs sebészet és helyreállító orvoslás témában.

„Még nem tartunk a végjátéknál, de fontos mérföldkő ez a sikerhez vezető úton, bizonyítást nyert, hogy az őssejtből képzett szigetsejt-terápiák biztonságosak, és kezd megmutatkozni a hatékonyságuk klinikai betegeknél is”, fogalmazott Shapiro, aki az Alberta Diabétesz Intézetnek is munkatársa.

„Figyelemreméltó és izgalmas”

Shapiro vezette azt a csapatot is, amelyik az 1990-es években kifejlesztette az Edmonton Protocolt, ami inzulintermelő szigetsejtek sikeres beültetését tette lehetővé 1-es típusú diabétesszel élők májába. Az eljárás után a többség mentesül a napi inzulininjekciók alól, de folyamatosan kilökődésgátló gyógyszerekre van szükségük, amelyek negatív mellékhatásai között szerepel a rák és a vesekárosodás megnövekedett kockázata is. Ráadásul véges transzplantációra felajánlott szigetsejtek száma is.

A jelenlegi kutatások végső célja, hogy biztonságosan beültethető, kilökődésgátló gyógyszer adását nem igénylő szigetsejtek korlátlan előállítását tegye lehetővé, mondta Shapiro, aki a máj-, az élődonoros és szigetsejtes transzplantációs programok igazgatója az Alberta Egészségügyi Szolgáltatónál és a Kanadai Királyi Társaság tagja.

A kutatásban diabétesszel élő felnőtt páciensek kaptak Kanada, az Egyesült Államok és Európa hat kutatóközpontjában több kisebb, áteresztő implantátumot, amelyek egyenként többmillió sejtet tartalmaztak. A sejteket őssejtekből állították elő, majd kémiai módszerekkel olyan őssejtekké alakították őket, amely szigetsejtekké fejlődtek

Némelyik, bélyegméretű implantátumot a felkarba, a nagyobb, fél bankkártyányi eszközöket a hasfalba ültették be. Minden páciens szedett immunszupresszánsokat.

„A több, kisebb készülék lényege, hogy különböző időpontokban távolíthassuk el őket, hogy lássuk, túlélnek-e a sejtek. Működnek-e? Teszik-e, ami a dolguk?”, magyarázta Shapiro, megjegyezve, hogy semmilyen biztonsági probléma nem merült fel. “Figyelemreméltó és izgalmas, hogy a páciensek ilyen jól tolerálták a készülékeket és a műtéteket”, mondta.

Shapiro azt mondta, hogy bár a kísérlet ezen szakaszában a fő cél a biztonságosság megállapítása volt, legalább egy olyan páciens akadt – neki 10 készüléket ültettek be –, aki szignifikánsan csökkenteni tudta inzulinadagját, ami arra utal, hogy a módszer akár hatékony is lehet.

A kutatás következő lépése annak meghatározása, hány őssejtből létrehozott hasnyálmirigysejt beültetésére van szükség ahhoz, hogy optimalizálják az inzulintermelést az 1-es illetve 2-es típusú diabétesszel élőknél.

A 2022 elejére ütemezett, Kanadában induló kísérletben a kutatók olyan, genetikailag szerkesztett hasnyálmirigysejteket fognak beültetni, amelyekből hiányoznak azok az elemek, amelyeket jellemzően megtámad az 1-es típusú diabétesszel élők immunrendszere.

„Az elképzelés szerint ezeket a csendes vagy lopakodó sejteket kilökődésgátló gyógyszerek adagolása nélkül lehetne beültetni, ami hatalmas előnyt jelentene”, mondta Shapiro.

A maraton utolsói körei

Shapiro, aki 38 éve végez kutatásokat a diabétesz kezelésének fejlesztése érdekében, a szükséges intenzív kukatómunkát a maratonhoz hasonlította. „Rengeteget fejlődött a kezelés az elmúlt 100 évben, mióta Kanadában felfedezték az inzulint”, mondta. „A versenynek még nincs vége, de az utolsó köröket futjuk, és komolyan hiszem, hogy át tudjuk szakítani a szalagot”.

„A sejtalapú terápiák magukban hordozzák az inzulinkezelésnél sokkal jobb terápia lehetőségét.” A kutatást többek között a ViaCyte, a California Institute for Regenerative Medicine, a JDRF, a Diabetes Research Institute Foundation of Canada, az Alberta Diabetes Foundation és a Stem Cell Network of Canada támogatja, és közösségi adományok is segítik.

Forrás: www.ualberta.ca

Albertai Egyetem, Kanada

Fordítás: Szakács-Fehérváry Orsolya